11月13日，昆药集团股份有限公司（600422.SH，以下简称“昆药集团”）发布公告称，收到国家药品监督管理局签发的《药物临床试验批准通知书》，同意公司按照提交的方案开展治疗异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）基因突变实体瘤的临床试验。

    昆药集团本次申请用于IDH1临床试验的新药为其研制的KY100001片，是一款针对IDH1基因突变的实体瘤的选择性抑制剂，适应症主要为IDH1基因突变的肝内胆管瘤。这是我国首个自主研发进入临床研究的针对IDH1基因突变的选择性抑制剂。除这款癌症创新药外，还有多款其他领域的新药也正在路上，昆药集团表示。

    国产IDH1选择性抑制剂首获临床批准

    记者了解到，IDH是人体内参与细胞能量代谢的限速酶，研究表明由IDH突变导致的细胞内致癌代谢物积聚会促进肿瘤发展，而肝内胆管癌病例中近1/5患者携带IDH1突变。作为备受瞩目的抗肿瘤药物研发领域，全球多款IDH1抑制剂正在开发中，但昆药集团的IDH1选择性抑制剂获得临床批准尚属国内自主研发首例。

    昆药集团相关负责人接受记者采访时表示：“这是一款针对基因突变型的抗肿瘤药物，所适应的患者没有年龄限制，当然儿童的用法用量还要根据临床试验来确定。从理论上说，只要是有相应突变的都是该药物潜在的受益人群。这款药物的适应症不限于肝内胆管瘤，该药物研制成功后，还可应用于脑胶质瘤和软组织肉瘤。上述病症之前虽然已经有相应的治疗方案，但是新药是属于靶向药，与传统治疗机制不同，对肿瘤更有针对性”。

    据了解，目前已上市的小分子IDH1抑制剂是由Agios制药开发的Ivosidenib，用于治疗IDH1突变的复发性或难治性急性髓性细胞白血病（AML）成年患者。此外，诺华的IDH-305、FORMA公司的FT-2102、拜耳的BAY-1436032等多款IDH1抑制剂正处于不同的研究阶段。

    本次昆药集团KY100001片获得药物临床试验批准通知书，已率先突围我国IDH1抑制剂研发领域，在细分赛道获得领先优势。

    近年来，全球范围内的肝内胆管瘤发病率呈上升趋势。据复旦大学胆道疾病研究所（筹）常务副所长统计介绍，肝内胆管癌（ICC）是仅次于肝细胞肝癌的肝脏恶性肿瘤，全世界范围内其发病率约占消化系统恶性肿瘤的3%。ICC早期确诊率低、恶性程度高，仅有不到20%的患者可行根治性手术切除，术后5年生存率仅18%～43%。

    据昆药集团临床前研究显示，KY100001的靶点选择性高，临床前毒理研究中展现了良好的耐受性，安全性风险可控。若KY100001未来能够研发成功上市，无疑会造福众多以前只能选择手术和化疗的患者，同时为昆药集团带来可见的经济效益。

    多款创新药在路上

    本次KY100001临床获批，是昆药集团继领投南京维立志博生物科技有限公司之后，在抗肿瘤创新药领域布局的又一突破。前不久，昆药集团联合国内多家知名机构投资了南京维立志博，一家专注于治疗肿瘤等重大疾病的抗体新药研发的生物医药企业。

    昆药集团上述负责人还表示，“从公司发展的角度来说，持续布局新的药物研发领域，是为长远发展谋势蓄力。同时，公司的研发创新也逐渐向心脑血管、骨科、自身免疫以及抗肿瘤等核心治疗领域聚焦。这期间，公司除了立足自主研发，也通过投资并购、外部引进、国际合作等多种途径，倍道兼进打造创新药管线。未来，公司药物研发管线会更丰满”。

    作为国内植物药领军企业，昆药集团始终坚持创新转型战略。昆药集团与中国中医科学院（屠呦呦团队）合作的、适用于红斑狼疮的KY41078继续推进二期临床，预计年底前将完成二期患者的全部入组;用于骨质疏松治疗领域的生物制品二类新药KY70091、自主研发的用于缺血性脑卒中的中药I类新药KY11018均在临床I期阶段。

    中信证券投顾陈明璆接受记者采访时表示：“从昆药集团的转型可以看出，如今国内的研发氛围越来越好，国产创新药逐步崛起。在国家重点研发计划等政策的扶持下，创新药的审批加速，一批疗效确切、安全可靠的国产创新药正在打破国外药企的垄断。而更多质优价廉的本土创新药的出现，在一定程度上也能够缓解重大疾病患者的用药可及性和用药负担的问题。”